研发背景

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2017年将可能成为CAR-T技术的标志性元年——诺华的CTL-019在今年3月获得了优先审评,用于治疗儿科及成人的复发或难治性B细胞型淋巴细胞白血病。今年4CTL-019很有可能获得FDA批准上市,成为全国首个获批的CAR-T疗法。

CAR-T是一种“活”细胞药物,给人体T细胞安装了一个人能够特异性识别肿瘤表面抗原的导弹定位系统CAR(嵌合抗原受体),然后把这种经过修饰改造的T细胞重新输回到患者体内,一旦识别发生,T细胞可以被快速激活和扩增,以达到清除肿瘤的目的。

然而CART治疗还有较高的疾病复发率与安全性风险,在实体瘤治疗方面仍存在难点,究其原因比较复杂,既与肿瘤的异质性,肿瘤个体差异有关,也与肿瘤的微环境以及肿瘤进化有关。CAR-T这一前沿疗法背后需要改进优化的技术环境,亟待晚上的质量控制规范,可能存在的知识产权纠纷等问题仍是行业人士及其关注的问题,需要指出的是,CAR-T是为数不多的中国不落后于细分国家的药品研发领域,甚至在某些方向上还可能会取得;领先,厘清上述问题也将对中国CAR-T产业的发展起到重要推动作用。